9月13日，Alnylam Pharmaceuticals公布了FDA心血管和肾脏药物盘考委员会（CRDAC）就其研发的RNAi疗法patisiran（商品名：Onpattro）补充新药苦求（sNDA）的接头效果。CRDAC以9：3的积极投票效果合计patisiran用于调整转甲状腺素卵白介导淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的获益大于风险。本次sNDA的PDUFA日历为2023年10月8日。

Patisiran是民众首款获批的小扰乱RNA（siRNA）药物，于2018年8月获FDA批准用于调整转甲状腺素卵白家眷性淀粉样多发性精神病（ATTR-PN）。

本次CRDAC的投票决定是基于一项立时、双盲、劝慰剂对照的III期APOLLO-B接头的积极效果。APOLLO-B接头通过6分钟步碾儿测验（6-MWT）和堪萨斯城心肌病问卷总体详尽（KCCQ-OS）评分测量，默契该药物相较于劝慰剂能权贵改善ATTR淀粉样变性心肌病患者的肉体功能与生存质地。安全性方面，patisiran的安全性与既往接头中不雅察到的保合手一致，未发现新的安全性信号。

转甲状腺素卵白淀粉样变性是一种由失实折叠的转甲状腺素卵白（TTR）卵白引起的快速阐扬的生僻疾病，这些卵白以淀粉样纤维的面貌积蓄在多个组织中，包括神经、腹黑和胃肠谈 。左证受累器官的不同，ATTR在临床上可分为转甲状腺素卵白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和转甲状腺素卵白淀粉样多发性精神病（ATTR-PN）两类。

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